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初诊慢性髓性白血病患者接受酪氨酸激酶抑制剂治疗现状分析:国内多中心、回顾性真实世界研究

Treatment status of tyrosine kinase inhibitor for newly-diagnosed chronic myeloid leukemia: a domestic multi-centre retrospective real-world study

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收录情况: ◇ 统计源期刊 ◇ 北大核心 ◇ CSCD-C ◇ 卓越:梯队期刊 ◇ 中华系列

机构: [1]北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心,北 京100044 [2]中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),天津 300020 [3]深圳市第二人民医院,深圳518035 [4]郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医 院、河南省血液病研究所,郑州450008 [5]南方医科大学南方医院,广州510515 [6]华中 科技大学同济医学院附属协和医院,武汉430022 [7]吉林大学第一医院,长春130021 [8]空军军医大学西京医院,西安710032 [9]山东大学齐鲁医院,济南250012 [10]浙江大学 医学院附属第四医院,杭州322000 [11]四川大学华西医院,成都610041 [12]四川省人民 医院,成都610072 [13]空军军医大学第二附属医院,西安710038 [14]中国医科大学附属 盛京医院,沈阳110020 [15]哈尔滨医科大学附属第二医院,哈尔滨150086 [16]广西医科 大学第一附属医院,南宁530021 [17]福建医科大学附属协和医院,福建省血液病研究 所,福建省血液病学重点实验室,福州350001 [18]南昌大学第一附属医院,南昌大学淋 巴肿瘤疾病研究所,南昌330006 [19]中国医科大学附属盛京医院,沈阳110020 [20]华中 科技大学同济医学院附属同济医院,武汉430030 [21]内蒙古医科大学附属医院,呼和浩 特010050 [22]海南省人民医院,海口570311 [23]深圳市宝安区人民医院,深圳 518101 [24]河南省人民医院,郑州450003 [25]昆明医科大学第二附属医院,昆明 650106 [26]苏州大学附属第一医院,江苏省血液研究所,国家血液系统疾病临床医学研究 中心,国家卫生健康委员会血栓与止血重点实验室,血液学协同创新中心,苏州 215006 [27]西安国际医学中心医院,西安710117 [28]大连医科大学附属第一医院,大连 116011 [29]郑州大学第一附属医院血液科,郑州450000 [30]上海交通大学附属瑞金医院, 上海200025 [31]华中科技大学协和深圳医院(南山医院),深圳518000 [32]福建医科大 学附属第二医院,泉州362000 [33]北京大学深圳医院,深圳516473 [34]安徽医科大学第 一附属医院,合肥230022 [35]邯郸市中心医院,邯郸057150 [36]山西医科大学第一医 院,太原300012
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关键词: 白血病 髓样 慢性 酪氨酸激酶抑制剂 治疗现状 多中心 真实世界研究

摘要:
目的:回顾性分析国内初诊慢性髓性白血病(CML)患者接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗现状。方法:回顾性收集来自中国27个省市自治区共77个中心自2006年1月至2022年12月期间确诊、年龄≥18岁、确诊后6个月内接受伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或氟马替尼作为一线治疗且资料相对完整的CML慢性期(CP)和加速期(AP)病例。分析一线TKI选择、目前用药现状、药物转换及原因,接受TKI治疗反应、结局及其影响因素。结果:研究最终纳入6 893例接受伊马替尼(4 906例,71.2%)、尼洛替尼(1 157例,16.8%)、达沙替尼(298例,4.3%)或氟马替尼(532例,7.2%)作为一线治疗的成人CML-CP(6 453例,93.6%)和AP(440例,6.4%)患者。所有患者中位随访43( IQR 22~75)个月,共1 581例(22.9%)患者由于耐药(1 055例,15.3%)、不耐受(248例,3.6%)、为追求更好疗效(168例,2.4%)、经济或其他原因(110例,1.6%)换药。AP患者换药比例显著高于CP患者(44.1%对21.5%, P<0.001),且因耐药而转换治疗的比例也显著更高(75.3%对66.1%, P=0.011)。多因素分析显示,男性、低HGB浓度及ELTS评分中/高危组与CP患者较低的细胞遗传学、分子学反应获得率及较差的结局均相关,高WBC、一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关,初诊时携带Ph +附加染色体异常(ACA)与较差的无进展生存(PFS)相关,而Sokal评分中/高危组仅与较低的完全细胞遗传学反应、主要分子学反应获得率和较差的PFS相关;较低的HGB浓度和较大的脾脏与AP患者较低的细胞遗传学和分子学反应获得率相关,一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关,较低的PLT、较高的原始细胞比例和初诊时携带Ph +ACA与较差的无转化生存相关,初诊时携带Ph + ACA与较差的总生存相关。 结论:目前,绝大多数的初诊CP或AP CML患者可长期获益于TKI治疗,获得较好的治疗反应及生存结局。

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第一作者机构: [1]北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心,北 京100044
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