【摘要】目的观察真实世界中酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗慢性髓性白血病（CML）停药患者 的无治疗缓解（treatment free remission, TFR）情况，及二代TKI 在TFR 方面是否优于伊马替尼（IM）。 方法对来自国内8 家血液病治疗中心的自2013 年6 月至2021 年3 月期间停用TKI 且有明确停药结 局和相对完整临床资料的274 例CML患者进行回顾性分析，使用单因素分析和多因素Cox 比例风险 回归模型评估影响CML患者停药后TFR结局的危险因素。结果274 例患者，女性140 例（51.1％）， 停药时中位年龄48（9～84）岁。停药前，172 例（62.8％）患者应用IM治疗，102 例（37.2％）接受过二代 TKI 治疗，包括73 例IM转换二代TKI 者和29 例一线二代TKI 治疗者。转换二代TKI 的原因包括：37 例因追求TFR在IM治疗获得深层分子学反应（DMR）期间转换二代TKI、7 例因IM不良反应不耐受、 29 例因TKI 治疗未达最佳治疗反应。接受过二代TKI 者末次应用TKI 类型包括：尼洛替尼96 例 （94.1％），达沙替尼3 例（2.9％），氟马替尼2 例（2.0％），1 例为二代TKI不耐受再次更换为IM治疗。IM 治疗组和二代TKI治疗组在确诊时中位年龄、停药时中位年龄、性别、Sokal 评分、TKI治疗前是否应用 干扰素、TKI 治疗至获得DMR中位时间、停药原因等基线特征差异均无统计学意义（P 值均＞0.05）。 停药前TKI 中位累积治疗时间（71.5 个月对88 个月，P＜0.001）、末次TKI 中位治疗时间（60 个月对 88 个月，P＜0.001）、DMR中位持续时间（58 个月对66 个月，P＝0.002），二代TKI治疗组均较IM治疗组 显著缩短。停药后中位随访22（6～118）个月，88 例（32.1％）患者在中位6（1～91）个月失去主要分子 学反应（MMR），其中53 例（60.2％）患者在≤6 个月内失去MMR，总体的TFR率67.9％，12 个月和24 个 月的累积TFR率分别为70.5％和67.5％。26 例（9.5％）患者发生停药综合征。72 例（83.7％）重启TKI 治疗患者在中位治疗4（1～18）个月再次获得DMR。单因素分析结果显示，停药前应用二代TKI 治疗 组患者的TFR率显著高于IM治疗组（77.5％对62.2％，P＝0.041）。进一步亚组分析发现，IM转换二代 TKI 治疗组患者的TFR率显著高于IM治疗组（80.8％对62.2％，P＝0.026），二代TKI 一线治疗组和IM 治疗组TFR率差异无统计学意义（69.0％对62.2％，P＝0.599）。多因素分析结果显示，应用二代TKI治 疗是影响停药患者TFR的独立预后因素（RR＝1.827，95％CI 1.015～3.288，P＝0.044）。结论真实世 界中，二代TKI治疗较IM治疗使更多的CML患者更早获得更好的TFR。