目的 评价博来霉素+依托泊苷+顺铂(BEP)方案治疗高危型妊娠滋养细胞肿瘤(GTN)的疗效及安全性.方法 选择1997年1月-2011年10月在四川省肿瘤医院接受BEP方案化疗的GTN患者,按以下标准纳入本研究:(1)按2000年改良的国际妇产科联盟(FIGO)预后评分标准,预后评分≥7分者诊断为高危型GTN；(2)连续使用BEP方案≥2个疗程,结束全部化疗后随诊时间≥3个月.按此标准共42例患者纳入本研究,回顾性分析其临床资料.患者年龄20～49岁,平均30.2岁,所有患者均随访,随访截止至患者死亡或至2012年2月,随访时间为3个月～14年,观察其疗效、副反应及继发性肿瘤的发生情况.结果 (1)疗效:42例高危型GTN患者平均接受6.0个疗程(共251个疗程)的BEP方案化疗.其中,37例获得完全缓解,5例耐药,完全缓解率为88％( 37/42).37例完全缓解患者中,达到血清β-hCG水平正常的疗程数平均为3.5个(共129个),达到完全缓解的疗程数平均为6.1个(共227个).37例获完全缓解的患者中,31例接受单纯BEP方案化疗,单纯BEP方案化疗的完全缓解率为74％( 31/42)；4例在BEP方案化疗的基础上辅以手术治疗；2例在BEP方案化疗的基础上辅以放疗.5例耐药患者在平均接受4.8个疗程(共24个疗程)的BEP方案化疗后出现耐药,耐药后均改用依托泊苷+甲氨蝶呤+放线菌素D(EMA)/环磷酰胺+长春新碱(CO)方案化疗,2例同时辅以放疗、1例辅以手术治疗,最终4例获得完全缓解,1例死亡.(2)BEP方案化疗的副反应:BEP方案化疗后的主要副反应为骨髓抑制、消化道反应及脱发,其次是外周神经炎和肝功能损害,偶见轻微肺毒性反应.除1例年龄较大(49岁)的患者化疗后出现Ⅳ度骨髓抑制、原肺纤维化加重外,未发现严重过敏反应及明显心、肝、肺、肾功能损害患者.骨髓抑制主要是中性粒细胞减少,其发生率为66.5％( 167/251),多为Ⅰ～Ⅲ度,偶有Ⅳ度.(3)继发性肿瘤:41例存活患者随访期内均无继发性肿瘤发生.结论 对于年轻的高危型GTN患者BEP方案是一种安全、有效的化疗方案.