肝细胞肝癌(肝癌)在最常见的恶性肿瘤中位居第5位,肿瘤相关死亡原因中是第3位,每年有超过60万人死亡,其发病率也在不断上升,估计每年超过8万例,只有30％～40％的病人能通过手术切除、肝移植或者射频消融得到有效的治疗[1],而大多数患者确诊时已处于晚期,缺乏有效的全身治疗,局部治疗预后极差.随着分子靶向治疗的兴起,以及对肝癌发病机制的不断研究,索拉非尼治疗晚期肝癌获得突破性进展,两个大型Ⅲ期临床研究(SHARP研究和Oriental研究)已经证明索拉非尼能显著地提高晚期肝癌患者的生存时间.目前索拉非尼已成为不能手术切除的晚期肝癌患者治疗首选的全身药物.因此,索拉非尼于2007年10月和11月先后被欧盟药品监督管理局(EMEA)和美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于不能手术切除的肝癌患者,我国食品药品监督管理局(SFDA)也于2008年6月批准了索拉非尼在不能手术切除的肝癌中的应用.上市几年来,索拉非尼取得了一些显著地成绩.为了帮助相关专业临床医师能够尽快了解并熟悉索拉非尼,我们将从索拉非尼治疗肝癌的分子靶向机制、有效性和安全性、靶向治疗获得完全缓解(CR)现状进行综述,同时就肝癌微转移与靶向治疗适应范围的扩展以及未来展望进行讨论.