前庭神经鞘瘤（vestibular schwannoma, VS）是中枢神经系统最常见的良性肿瘤之一。目前主要采用手术治 疗、立体定向放射治疗及随访观察等，缺少可用于VS的药物治疗。虽然手术技术相对成熟，但并发症无法完全避免；且不 同病例生长速度迥异，对放射治疗的敏感性也存在较大差异。随着分子生物学研究的不断深入，VS的生长机制研究大多 聚焦于神经纤维蛋白2基因（neurofibromin 2, NF2）和merlin蛋白的相关上下游和受体蛋白酪氨酸激酶（receptor protein tyrosine kinase, RTK）、血管内皮生长因子受体（vascular endothelial growth factor receptor, VEGFR）、雷帕霉素靶蛋白复合 物1（mammalian target of rapamycin complex 1, mTORC1）、血小板衍生生长因子受体（platelet derived growth factor receptor, PDGFR）等相应靶点。已报道的研究提示有相当多的药物对VS细胞的增殖都有抑制作用。虽然大部分研究都还 在体外细胞实验和/或动物实验阶段，少部分进入临床Ⅰ～Ⅱ期研究，尚不能导向临床治疗；但据此可以全面了解VS药物 治疗的现状和前景，有助于后续研究的开展。